ژن درمانی؛ انقلاب پزشکی قرن – اخبار


ژن ها نقش عمده ای در سلامت بدن دارند و در واقع ژن های معیوب همان چیزی است که شما را بیمار می کند. دانشمندان ده ها سال است که برای درمان بیماری ها و جلوگیری از مشکلات بیشتر تلاش می کنند ژن ها را تغییر داده و ژن های معیوب را با ژن های سالم جایگزین کنند.

به گزارش خبرآنلاین، بیماری‌های مختلفی در دنیای پزشکی وجود دارد که با وجود تحقیقات گسترده‌ای که تاکنون انجام شده، هنوز درمان قطعی برای آن‌ها کشف نشده است و درمان‌ها و داروهایی که در حال حاضر استفاده می‌شود، تنها در جهت پیشگیری است. پیشرفت و گسترش بیماری. از جمله این نوع بیماری ها می توان به تالاسمی، هموفیلی و … اشاره کرد که هر ساله هزینه های درمانی بسیار بالایی را هم به خانواده ها و هم به دولت ها تحمیل می کند. محققان سال هاست که به دنبال راه حلی برای درمان این گونه بیماری ها بوده اند، اما تاکنون راه حل قطعی برای درمان آن ها پیدا نکرده اند. اما چند سال پیش محققی با ارائه طرح “قیچی ترد” که طرحی منحصر به فرد بود و به اصلاح ژنتیکی با قابلیت تغییر DNA اشاره داشت، توانست برنده جایزه نوبل پزشکی شود. تا آن روز صحبت از ژن درمانی بود و محققان ادعا می کردند که می توانند بیماری ها را با اصلاح ژنتیکی درمان کنند. اما طراحی این پروژه امید جدیدی بود که محققان بتوانند با تشویق بیشتری کار تحقیقاتی خود را دنبال کنند. تاکنون آزمایشات امیدوارکننده ای در مورد درمان تالاسمی و هموفیلی با ژن درمانی انجام شده است و امید است در آینده نزدیک با تحولی که در دنیای پزشکی رخ می دهد، بیماران زیادی از شر این بیماری ها خلاص شوند و نجات پیدا کنند. خود را از پرداخت هزینه های سنگین.

ژن درمانی چگونه کار می کند؟
به گفته سازمان غذا و داروی ایالات متحده، ژن ها نقش عمده ای در سلامت بدن دارند و در واقع ژن های معیوب همان چیزی است که شما را بیمار می کند. دانشمندان ده ها سال است که برای درمان بیماری ها و جلوگیری از مشکلات بیشتر تلاش می کنند ژن ها را تغییر داده و ژن های معیوب را با ژن های سالم جایگزین کنند. ژن ها و سلول ها ارتباط نزدیکی با هم دارند. در درون سلول ها هزاران ژن وجود دارد که اطلاعاتی در مورد تولید پروتئین های خاصی که به تشکیل سلول ها کمک می کنند، ارائه می دهند. سلول ها بلوک های اساسی ساختمان همه موجودات زنده هستند. بدن انسان از تریلیون ها سلول تشکیل شده است. گاهی اوقات، تمام یا بخشی از ژن از بدو تولد ناقص است یا وجود ندارد که به آن جهش ژنتیکی ارثی گفته می شود. در ژن درمانی، محققان کارهای مختلفی انجام می دهند. آنها یا جایگزین یک ژن از دست رفته یا مشکل ساز می شوند، یا ژن هایی را برای کمک به درمان بیماری به بدن اضافه می کنند. یا ژن هایی را که باعث ایجاد مشکل یا بیماری در بدن می شوند غیرفعال می کنند. دانشمندان از ابزاری به نام “بردار” برای تزریق مستقیم ژن های جدید به سلول ها استفاده می کنند. ناقل ها برای حمل ژن های مورد نیاز برای درمان بیماری ها مهندسی ژنتیکی شده اند. ناقل ها باید بتوانند مواد ژنتیکی را به سلول ها تزریق کنند و بنابراین انواع مختلفی دارند. شایع ترین ویروس ها ناقل هایی هستند که به دلیل توانایی طبیعی آنها در تزریق مواد ژنتیکی به سلول ها در ژن درمانی استفاده می شود. قبل از استفاده از ویروس، محققان آن را تغییر می دهند تا قدرت بیماری زایی خود را از دست بدهد. آنها همچنین از ژن درمانی برای تغییر سلول های داخل یا خارج بدن استفاده می کنند. هنگامی که از ژن درمانی برای تغییر سلول های بدن استفاده می شود، پزشک حاملی را که ژن را مستقیماً به بدن بیمار منتقل می کند تزریق می کند. اما زمانی که از ژن درمانی برای تغییر سلول های خارج از بدن استفاده می شود، پزشکان نمونه ای از خون، مغز استخوان یا سایر بافت های بدن بیمار را می گیرند و انواع خاصی از سلول ها را در آزمایشگاه جدا می کنند. سپس ناقل حامل ژن مورد نظر به این سلول ها تزریق می شود. سپس این سلول ها به بدن بیمار تزریق می شوند تا اثرات مثبتی در بدن بیمار بر جای بگذارند. قبل از اینکه ژن درمانی بتواند توسط انسان استفاده شود، باید در مطالعات بالینی آزمایش شود تا ایمنی و اثربخشی آن تأیید شود، بنابراین دانشمندان FDA می توانند در مورد اینکه آیا خطرات این درمان قابل قبول است یا خیر، اظهار نظر کنند.

پیشگام اروپا در ژن درمانی
اگرچه دانشمندان کشورهای مختلف جهان در حال کار بر روی روش جدیدی از ژن درمانی هستند، اما اروپا گام های فعالی در توسعه علمی ژن درمانی برداشته است. در حال حاضر، قاره سبز باید انعطاف پذیری را در سیستم های مراقبت های بهداشتی خود وارد کند تا بتواند این فناوری را محقق کند و آن را از آزمایشگاه به واقعیت برساند. ژن درمانی یک رشته دگرگون کننده در پزشکی است که می تواند بیماری ها را قبل از ظهور در بیماران متوقف کند، جان میلیون ها بیمار بدخیم را در جهان که ناشی از ناهنجاری های ژنتیکی است نجات دهد و کیفیت زندگی آنها را بهبود بخشد. درست است که دانشمندان چندین دهه است که در مورد ژن درمانی تحقیق و مطالعه می کنند، اما در حال حاضر درمان های نسل اول برای بیماری هایی مانند آتروفی عضلانی ستون فقرات و بیماری های ارثی شبکیه در حال ظهور است و دانشمندان اروپایی در خط مقدم این تحقیقات قرار دارند. در حالی که اروپایی ها پیشرو در تحقیقات ژن درمانی در جهان هستند، آمریکایی ها ۸۱.۶۶ درصد از آزمایشات بالینی ژن درمانی جهان را در اختیار دارند. این در حالی است که انگلیس با ۴۵.۹ درصد، آلمان ۹۵.۳ درصد و کشورهایی مانند سوئیس، فرانسه، چین و ژاپن ۲ درصد باقی مانده در این حوزه را تشکیل می دهند. به گزارش پولیتیکو، محققان دانشگاهی، بیوتکنولوژیست ها و شرکت های داروسازی در اروپا نقش مهمی در توسعه زمینه ژن درمانی ایفا کرده اند. بین سال های ۲۰۱۷ تا ۲۰۱۹، تنها ۱۲۰۰۰۰ مقاله در زمینه سلول و ژن درمانی توسط موسسات اروپایی منتشر شده است که در مقایسه با ۷۲۰۰۰ مقاله در آمریکا و ۱۰۰۰۰۰ مقاله در چین قابل توجه است. آژانس دارویی اروپا و آژانس دارویی اروپا در ارزیابی فرآورده های دارویی پیشرفته پیشرو در جهان بوده و محصول مهندسی بافت را تایید کرده اند. اما دانشمندان بر این باورند که منطقه اروپا برای انتقال ژن درمانی از آزمایشگاه به بیماران نیاز به تکیه بر حرکت خود دارد. بخش ژن درمانی در اروپا می تواند با انعطاف و چابکی بیشتر در روش های مورد استفاده برای ارزیابی و بازپرداخت درمان های پیشرفته افزایش یابد. مقرون به صرفه بودن یک روش درمانی معمولاً بر اساس بار مالی مستقیم بیماری بر سیستم سلامت ارزیابی می شود. با وجود این، بیشترین تأثیر بسیاری از بیماری های ژنتیکی، تأثیر غیرمستقیم آن از جمله نابینایی ارثی است که بسیار پرهزینه است و بار مالی بر سیستم رفاه اجتماعی وارد می شود. مطالعات نشان داده است که هزینه کل بیماری های ژنتیکی شبکیه در سال ۲۰۱۹ بالغ بر ۳.۵۲۳ میلیون پوند بوده است.
اروپا در حال حاضر به سمت مطالعه چالش درمان های پیشرفته حرکت می کند. در دسامبر ۲۰۲۱، مقررات اروپا در مورد ارزیابی فناوری سلامت برای کمک به کشورها در تصمیم گیری به موقع در مورد دسترسی بیماران به فناوری های نوآورانه سلامت تصویب شد. ژن درمانی از جمله پیشرفت های پزشکی است که شامل اصلاحات اروپایی است. تمرکز بر این شتاب علمی می تواند تغییرات بسیار مورد نیاز را در روش های ارزیابی ایجاد کند و به تحقق پتانسیل کامل ژن درمانی کمک کند.

روش CRISPR و درمان دائمی فشار خون بالا
در جدیدترین اخبار منتشر شده در مورد ژن درمانی، آزمایش انسانی CRISPR برای درمان کلسترول بالا آغاز شده است. نتایج نشان می دهد که این درمان می تواند کلسترول خون را کاهش داده و خطر حمله قلبی را به طور دائمی کاهش دهد. آمارهای سال ۲۰۲۱ نشان می دهد که حدود ۲۹ میلیون نفر در جهان از کلسترول بالا رنج می برند. اخیراً محققان ادعا کردند که می‌توانند کلسترول بالا را با استفاده از فناوری کریسپر درمان کنند. نوعی از ژن درمانی با استفاده از CRISPR برای کنترل تولید پروتئین PCSK9 طراحی شده است. این پروتئین از خروج کلسترول اضافی از بدن جلوگیری می کند. به گفته bigthink، استفاده از این روش در آزمایشات روی میمون ها توانست در عرض دو هفته کلسترول بالا را تا ۷۰ درصد کاهش دهد. به گزارش bigthink، محققان نیوزلندی ابتدا این نوع درمان را به عنوان یک درمان بسیار موفق برای کلسترول بالا توصیف کردند و مراحل آزمایشی آن به زودی وارد فاز انسانی می شود. آنها امیدوارند که اگر نتایج این آزمایش ها به خوبی آزمایش های روی حیوانات باشد، جان افراد بیشتری را در جهان از خطر مرگ و بیماری های مرتبط نجات دهند. در مقیاس کوچک این بیماری، با درمان کلسترول بالا، خطر حمله قلبی تا حد بسیار زیادی کاهش می یابد. کلسترول یک ماده چرب است که توسط کبد تولید می شود و در برخی غذاها یافت می شود. این ماده در جریان خون گردش می کند و به دو شکل HDL و LDL وجود دارد. دریافت مقدار مناسب کلسترول لیپوپروتئین با چگالی بالا (HDL) از شما در برابر بیماری محافظت می کند، اما سطوح بالای کلسترول لیپوپروتئین با چگالی کم (HDL) علت اصلی بیماری های قلبی عروقی و مهم ترین علت مرگ و میر در جهان است.

جایگزینی برای روش های سنتی
درست است که استفاده از استاتین ها به کاهش سطح کلسترول کمک می کند، اما باید روزانه مصرف شود و گاهی اوقات عوارض آنها برای افراد غیرقابل تحمل می شود. داروهای جدید تزریقی دو بار در سال به عنوان جایگزین استفاده می شوند و اغلب گران هستند و تحت پوشش بیمه نیستند. در آزمایشات میمون ها، محققان توانستند این درمان را با موفقیت ۷۰ درصدی در کاهش سطح کلسترول در میمون ها برای حداقل دو سال به مرحله انسانی معرفی کنند. روش CRISPR قبلاً برای بریدن رشته‌ای از DNA استفاده می‌شد که می‌توانست یک حرف در ژن PCSK9 را با حرف دیگری جایگزین کند. این روش که به عنوان ویرایش پایه در مطالعات حیوانی شناخته می شود، نسبت به روش استاندارد CRISPR موثرتر بوده و خطاهای کمتری دارد. به جای استفاده از روش معمول ژن درمانی، محققان از یک ویروس توخالی برای ارائه درمان CRISPR استفاده می کنند. البته درمان هایی که نتایج مثبتی در حیوانات دارند اغلب به خوبی در انسان جواب نمی دهند. ژن PCSK9 سطح کلسترول خون را کاهش می دهد. مطالعات نشان می دهد افرادی که با جهش در PCSK9 متولد می شوند به دلیل خاصیت این ژن کمتر به بیماری قلبی مبتلا می شوند و این می تواند نشان دهنده اثربخشی این درمان در بدن انسان باشد. این آزمایش‌ها تازه شروع شده‌اند، اما اگر همه چیز خوب پیش برود، درمان CRISPR برای کاهش کلسترول خون می‌تواند بزرگترین تأثیر این فناوری بر بشریت باشد.

رونق بازار ژن درمانی

با توجه به اینکه ژن درمانی به عنوان یک روش دگرگون کننده در پزشکی جهانی در نظر گرفته می شود، انتظار می رود بازار جهانی ژن درمانی مبتنی بر DNA از ۰.۶۲ میلیارد دلار در سال ۲۰۲۱ به ۰.۶۸ میلیارد دلار در سال ۲۰۲۲ با نرخ رشد ترکیبی سالانه ۵.۹ درصد افزایش یابد. انتظار می رود بازار ژن درمانی در سال ۲۰۲۶ با نرخ رشد مرکب سالانه ۹ درصد به ۰.۹۶ میلیارد دلار برسد. با توجه به رشد مورد انتظار در این روش درمانی، انتظار می رود افزایش حمایت های مالی دولت و شرکت های فعال در بازار ژن درمانی به افزایش تقاضا برای ژن درمانی های مبتنی بر DNA کمک کند. در اکتبر ۲۰۱۹، مؤسسه ملی بهداشت ایالات متحده اعلام کرد که در طول چهار سال آینده، تا سال ۲۰۲۳، حدود ۱۰۰ میلیون دلار برای درمان HIV و بیماری سلول داسی شکل با ژن درمانی سرمایه گذاری خواهد کرد. حمایت دولت از ژن درمانی به رشد بازار کمک خواهد کرد. بررسی های جهانی نشان می دهد که سرمایه گذاری جهانی در سلول و ژن درمانی در سال ۲۰۲۱ به حدود ۷۰ میلیارد دلار رسیده است.

کد خبر: ۱۹۱۶۶۴